美國食品和藥物管理局(FDA)已經批準了第一種可以推遲1型糖尿病發病的藥物。最近的一項試驗表明,這種名為Teplizumab單抗的藥物可以使患者多獲得幾年的無病期。當病人的免疫系統錯誤地攻擊胰腺中負責生產胰島素的β細胞時,1型糖尿病就開始發病了。

沒有這種重要的激素,身體就不能再調節血糖水平,導致一系列的健康并發癥。管理這種疾病成為監測血糖水平和按要求注射胰島素的終生苦差事。

Teplizumab--也被稱為Tzield--可以幫助延緩糖尿病的進展,在疾病管理成為必要之前為患者多爭取幾年時間。該藥物是一種改良的抗體,能與T細胞表面一種叫做CD3的分子結合。通常情況下,當CD3被觸發時,它會激活T細胞,所以用Teplizumab結合這種分子,以一種防止針對胰島素生成細胞的自身免疫反應的方式調節免疫細胞。

1型糖尿病的標志物在發病前已經可以檢測到,但目前還沒有任何治療方法可以做到這一點。Teplizumab可以給被發現有這些早期標志物的病人使用,這將推遲他們的疾病進展到有癥狀的階段。治療包括靜脈注射該藥物,每天一次,持續14天。

雖然Teplizumab已經進行了幾十年的臨床試驗,但美國食品和藥物管理局是在最近一項調查該藥物作為預防措施的安全性和有效性的試驗取得成功之后批準的。該試驗是隨機的、雙盲的和安慰劑對照的,涉及76名2期1型糖尿病患者。

患者被隨訪了51個月的中位時間,在這段時間里,人們發現44%接受Teplizumab的患者繼續發展為3期1型糖尿病,而安慰劑患者的比例是72%。那些使用該藥物的人在發展為第三階段之前有25個月的額外時間。

有些人問,"如果你仍然會得糖尿病,那推遲發病的意義何在?"但如果你是一個8歲的孩子,而1型糖尿病的診斷,你需要服用胰島素和遵循規定的飲食并監測血糖的時間又被推遲了兩年,這就很重要了。

該團隊說,這段額外的時間可以發揮很大的作用,給病人(通常是年輕人)更多的時間為疾病負擔做準備,以及更少的時間暴露在可能導致健康并發癥的高血糖水平下。而且對許多患者來說,拖延的時間會更長--試驗中的一名高中生年齡的參與者在治療后11年內仍然沒有糖尿病。

研究人員說,隨著更多的研究,這種藥物可以進一步改進,如延長反應時間和增加對其有反應的人數。就目前而言,美國食品和藥物管理局的批準應該是將Teplizumab送到更多患者手中的一個重要步驟。